ISTIF观点 | 左炽健:环状RNA——从平台建设到应用开发

2022年9月28日,博鳌亚洲论坛国际科技与创新论坛第二届大会“基因工程与生物医药”分论坛上,苏州科锐迈德生物医药科技联合创始人左炽健介绍了环状RNA的平台建设与应用开发。

左炽健介绍,其团队创新性研发了新承环框架技术Clean-PIE。Clean-PIE利用胚马区相互连接成环状mRNA,具有高成环效率、低免疫原性、序列精准性,同时还解决了MIT(麻省理工)研发的长链RNA成环技术受限于免疫源性残留的外源性细菌来源序列问题,基本集中了所有环状mRNA成环的优点。他透露,中国首个环状mRNA肿瘤治疗IND(Investigational New Drug,药物临床试验)将有望获批,这也将成为人类首个环状mRNA人体试验。

左炽健表示,环状mRNA具有广阔的应用前景。他介绍,其团队正在试验用环状mRNA编码蛋白降解剂来进行蛋白降解,而实验也成功证明环状 RNA递送到胞内表达出的蛋白实现了显著的细胞凋亡和动物水平上的肿瘤抑制。此外,团队还开发了一个LNP(Lipid Nano Particle,脂质纳米颗粒)递送体系,通过自足研发的化合物及环状mRNA来编码新冠疫苗的抗原,使免疫动物得到显著的综合抗体水平和综合T细胞免疫反应,同时安全性也得到了保障。

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