分论坛5 创新生活——细胞和基因治疗的现状与未来

随着分子生物技术的不断发展,细胞和基因治疗有着良好而广阔的应用前景,通过细胞与基因技术研发的药物将随着临床和上市的推进而不断走进万千患者的治疗之中。在全球范围内,细胞和基因治疗改变了医学领域的方向与解决方案,同样也将冲击着现有的医药产业。

“创新生活——细胞和基因治疗的现状与未来”分论坛由中国医药生物技术协会驻会副理事长吴朝晖主持。浙江大学医学部求是特聘教授、传染病诊治国家重点实验室副主任、国家973计划首席科学家项春生,澳门大学健康科学学院副教授/助理院长、多能干细胞中心实验室主任陈国凯,上海细胞治疗集团董事长兼总裁、上海大学细胞治疗创新研究院院长钱其军,金斯瑞生物科技战略部副总裁朱力,江苏普瑞康生物医药科技有限公司首席科学家王瑜围绕细胞治疗与药物研发,深入探讨临床研究、规范市场及提高技术审评能力等相关领域,为人类生命和健康提出更多新方案。

细胞治疗是一项非常疗效非常好的治疗方案,也是新时代细胞与基因学发展下诞生的新分子生物技术。在论坛中,与会者向观众展示了三种通过细胞定向治疗某种特定重大疾病的研究和案例,如项春生介绍的宫血干细胞治疗器官纤维化与临床,陈国凯介绍的多功能干细胞治疗心脏与临床,钱其军介绍的免疫细胞CAR-T与白泽T细胞方案定向灭杀肿瘤细胞。其中多功能干细胞治疗心脏疾病的应用将会很大程度地缓解当前我国心脏治疗供远低于求的尴尬局面,让医疗人员可以通过提取病人的干细胞制作出心脏细胞,以期从根本上缓解甚至是解决心脏疾病;钱其军院长带来的白泽T细胞方案则在肿瘤灭杀方面提出了更加强力的治疗手段,该方案将通过提高CAR-T免疫细胞的精准靶向性,实现单克隆抗体的突破,同时最大程度缩小个体化过程,用规模化解决成本问题。

细胞治疗的快速发展也带来的一系列的监管政策与制度的建立问题。吴朝辉副理事长介绍,目前国际上大部分国家的做法是将细胞治疗纳入药品管理部门的监督,而我国则在药品与技术之间不断摇摆。2019年《药品注册管理方法》公布,中国第一次将细胞治疗划为卫生与药品共管。随着细胞治疗的进一步发展和应用,未来如何提高技术审评能力、规范市场将是政府和学界需要思考的问题。吴朝辉认为按药品管理是细胞治疗的主要渠道,他指出相关部门需立法明确细胞治疗的属性,建立适应细胞治疗的评价方法以完善规范临床前评价与临床试验准则。